Ponad 9 mln zł za lek. Chcecie wiedzieć dlaczego tak dużo?

Lek, który zamienia uszkodzony gen sprawną kopią

O tym leku słyszeliście już pewnie niejednokrotnie, choćby dlatego, że kilka zbiórek dla dzieci walczących z SMA 1 - rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1, chorobą, która nieleczona prowadzi do śmierci, zakończyło się sukcesem. Zolgensma, bo o niej mowa (a właściwie Onasemnogen abeparwowek), jak informuje Fundacja SMA, jest lekiem opracowanym w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni i dostępnym na rynku od 2019 roku, a w Unii Europejskiej od maja 2020 roku. Producent, firma Novartis, ustalił cenę detaliczną leku na 2,125 miliona dolarów amerykańskich za opakowanie. W dużym uproszczeniu terapia tym lekiem polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym. Jak podkreśla Fundacja SMA, dużą zaletą leku Zolgensma jest szybkie rozpoczęcie działania. Lek znacznie podnosi poziom białka SMN w ciągu kilkudziesięciu godzin od podania – do poziomu porównywalnego z tym u osoby zdrowej. Inną, niezaprzeczalną zaletą tego leku jest, że stosuje się go jednorazowo, w odróżnieniu od pozostałych leków, które należy przyjmować stale. I tu zdaje się jest pies pogrzebany, jeśli chodzi o koszty leku.

Alternatywa też droga

Zolgensma nie jest bowiem jedynym lekiem stosowanym do leczenie SMA. Jedynym z innych, również bardzo drogim, jednak nie aż tak jak Zolgensma lekarstw, jest Spinraza (nusinrsen). Użycie tego, wyprodukowanego przez amerykańską firmę biotechnologiczną Biogen leku, wymaga podawania go pacjentom w ściśle określonych cyklach. Jak wyjaśnia Fundacja SMA, najpierw są to cztery tzw. dawki wysycające – trzy w odstępach dwutygodniowych, a czwarta 4 tygodnie po trzeciej, następnie co cztery miesiące jedna tzw. dawka podtrzymująca. Producent określił koszt jednej dawki na 125 000 dolarów amerykańskich. Daje to roczny koszt terapii 750 000 dolarów w pierwszym roku i 375 000 dolarów w każdym kolejnym. Zauważmy, że terapia nusinrsenem jest terapią stałą, do przyjmowania przez czas nieokreślony. Wszyscy chorzy bez względu na wiek i masę ciała przyjmują jednakową dawkę leku przez nieokreślony czas. Dodatkowo ze względu na swój rozmiar cząsteczka nusinersenu nie przekracza tzw. bariery krew-mózg, oddzielającej ośrodkowy układ nerwowy od układu krwionośnego. Dlatego nusinrsen musi być podany bezpośrednio do kanału kręgowego, w zabiegu tzw. punkcji lędźwiowej. Kilka razy w roku chory musi więc odwiedzać szpital by podano mu lek. Powtórzmy - przez nieokreślony czas. I tu ujawnia się niezaprzeczalna przewaga leku Zolgensma, który jest podawany jest w warunkach szpitalnych jako wlew dożylny, trwający około godziny. Dawka jest dobierana ściśle do wagi pacjenta. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie.

Potrafią leczyć i… liczyć

Szefowie szwajcarskiego Novartisu wskazują właśnie na ten aspekt - pojedynczego podania - tłumacząc wysoką cenę swojego leku. Podkreślają, że jego podanie to jednorazowy wydatek, który jest znacznie więcej wart niż wydawanie setek tysięcy każdego roku na długoterminowe terapie. Zresztą swego czasu Novartis oceniał koszty leczenie lekiem Zolgensma na 1,5 mln do 5 mln dolarów. Amerykańskie instytuty zanegowały wycenę, ustalając ją na poziomie 1,2 do 2,1 mln dolarów. Cytowany przez portal medexpress.pl dyrektor generalny Novartis Vas Narasimhan przekonywał swego czasu, że stosowanie Zolgensmy generuje z czasem znaczące oszczędności dla systemów ochrony zdrowia. Według wyliczeń Novartisu cena wlewu Zolgensma to około połowy szacowanych na ponad 4 miliony dolarów wydatków na leczenia dziecka z SMA przez 10 lat za pomocą innych, dostępnych metod.

Coraz więcej krajów z refundacją...

Zauważmy, że Narasimhan użył sformułowania o oszczędnościach dla systemów ochrony zdrowia. Szefowie koncernów farmaceutycznych dobrze wiedzą, że najpewniejszym rynkiem zbytu są te kraje, które refundują dane leki. Nie inaczej jest z Zolgensmą. Jak podaje Fundacja SMA poza Stanami Zjednoczonymi lek ten jest objęty refundacją przez system publicznej opieki zdrowotnej w: Austrii (z limitem rocznym i ograniczeniami), Brazylii (zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi), Czechach (z ograniczeniami), Francji (z ograniczeniami), Izraelu (zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi), Japonii, Katarze (zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi, ale tylko dla obywateli Kataru), Niemczech (z ograniczeniami), Słowacji (z ograniczeniami), Szwajcarii (z ograniczeniami, na zasadzie wczesnego dostępu), Włoszech (z ograniczeniami). Z kolei, jak podaje Puls Medycyny, 8 października ubiegłego roku wspólny sukces negocjacyjny dotyczący refundacji terapii genowej ogłosiły: Belgia, Holandia i Irlandia. Lek zostanie objęty tam refundacją w leczeniu dzieci przedobjawowych oraz chorych na ostrą postać SMA. Dodajmy, że cena, za jaką lek zakupują władze państwowe i ubezpieczyciele, jest zwykle znacząco niższa.

... ale nie Polska

Również w Polsce toczyła się batalia o refundację leku Zolgensma. 14 października ubiegłego roku pojawiły się informacje, że batalia może zakończyć się fiaskiem. Podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia Maciej Miłkowski przekazał w tym dniu, że “zakończyły się negocjacje cenowe w sprawie refundacji leku Zolgensma. Producent postawił zaporową cenę 6 -7 mln zł za podanie leku dla jednego pacjenta”. Novartis dziwił się upublicznieniu zakresu negocjowanej ceny. Odpowiedział wtedy, że negocjacje trwają, a firma oferuje różne opcje obniżenia kosztu terapii, m.in. rabaty, płatności odroczone i ratalne oraz instrumenty dzielenia ryzyka oparte o wyniki leczenia. "Naszym celem nadal pozostaje znalezienie najlepszego rozwiązania, aby polscy pacjenci z SMA mieli dostęp do tej innowacyjnej, podawanej jednorazowo terapii” - informował w oświadczeniu Novartis.

Ostatecznie jednak w lutym tego roku proces refundacyjny leku Zolgensma w Polsce zakończył się fiaskiem. Fundacja SMA zwróciła się do producenta z prośbą o złożenie nowego wniosku refundacyjnego. "Mamy nadzieję, że obie strony zgodzą się ponownie usiąść do negocjacji i tym razem wykażą większą elastyczność i zrozumienie."

Mikołaj nie ma czasu!

Mikołaj Kubala na czekanie nie ma czasu. Jego zbiórka kończy się 17 maja. Do zebrania pozostało jeszcze bardzo dużo, bo około 8,7 mln zł. Wiemy, że wielu z nas w ostatnim czasie mocno zaangażowało się w pomoc na rzecz uchodźców z Ukrainy. Nie zapominajmy jednak również o Mikołaju. Każdy z nas ma z pewnością możliwość udzielenia mu choćby minimalnego wsparcia, wielu, być może, może sobie pozwolić na udzielenie większego wsparcia. Nie odkładajmy pomocy na później. Działajmy teraz: www.siepomaga.pl/miki-sma